소규모 연구에서 항아밀로이드 요법이 특정 환자의 알츠하이머 증상을 억제할 수 있음을 시사

치매증상을 억제 가능성이 있는 치료법 관련 기사입니다. 해당 연구에서 연구진은 베타 아밀로이드 제거 치료가 알츠하이머 증상 발현을 지연시킬 가능성이 있음을 발견하였고, 8년간 치료를 받은 22명 중 일부에서 증상 발병 위험이 절반으로 감소했으나, 연구 규모가 작고 대조군이 없어 해석에 주의가 필요하다고 합니다. 현재 연구 지속을 위한 자금 부족 문제로 중단 위기에 놓여 있으며, 전문가들은 연구 지속이 필수적이라고 강조하였습니다. 연구가 지속되어 꼭 희망적인 치료법이 나왔으면 하네요.

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소규모 연구에서 항아밀로이드 요법이 특정 환자의 알츠하이머 증상을 억제할 수 있음을 시사
브렌다 굿맨(Brenda Goodman), CNN
업데이트: 2025년 3월 20일 목요일 오전 7시 28분(EDT)

알츠하이머병이 진행된 뇌의 세포를 묘사한 일러스트에서는 비정상적으로 높은 수준의 베타아밀로이드 단백질이 서로 응집하여 플라크를 형성하고, 이 플라크가 뉴런 사이에 축적되어 세포 기능을 방해하는 모습을 보여준다.
출처: 미국 국립노화연구소(National Institute on Aging)(CNN)
과학자들은 생물학적 제제를 사용해 알츠하이머성 치매로 발전할 운명에 놓인 사람들의 뇌에서 끈적한 베타아밀로이드 플라크를 제거하면 질병 진행을 지연시킬 수 있다는 증거를 처음으로 확보했다고 밝혔다.

연구진은 희귀한 유전적 돌연변이를 가진 사람들을 대상으로 아밀로이드 제거 요법을 시험하고 있으며, 이 돌연변이를 가진 사람들은 거의 확실하게 알츠하이머병을 발병하게 된다.

"괌에서의 의학적 미스터리가 어떻게 알츠하이머병 연구의 새로운 접근법으로 이어졌는가"

이번 연구는 몇십 명의 참가자만 포함한 소규모 연구로, 이전에 무작위 대조군 시험(randomized-controlled trial)에서 두 가지 아밀로이드 저감 요법을 받은 사람들이 위약(placebo)을 복용한 사람들과 비교했을 때 유의미한 이점을 보이지 않았던 연구의 후속 연구이다. 이번 연구 연장에서는 위약 대조군이 없으며 중요한 편향이 개입될 가능성이 있어, 외부 전문가들은 연구 결과가 인상적이긴 하지만 신중하게 해석해야 한다고 경고한다.

이 연구는 **"우성 유전 알츠하이머 네트워크(Dominantly Inherited Alzheimer’s Network, DIAN)"**라는 연구 프로젝트의 일환으로 진행되고 있다. 하지만 연구 참가자들은 이 프로젝트를 다른 이름으로 부르는 것을 선호한다.

"우리는 우리 자신을 X-멘(X-Men)이라 부릅니다. 우리는 돌연변이이며, 알츠하이머병으로부터 세상을 구하려고 노력하고 있습니다."
— 마티 레이스위그(Marty Reiswig), 덴버 거주, 2010년부터 연구 참여

2025년 3월 19일 수요일, Lancet Neurology 저널에 발표된 이번 연구는 아직 기억력이나 인지력 문제를 보이지 않은 22명의 소규모 피험자 그룹에서, 평균 8년 동안 gantenerumab이라는 아밀로이드 저감제를 복용한 경우 증상 발병 위험이 절반으로 감소했다는 결과를 제시했다.

이번 연구에서 한 가지 분석에서는 통계적으로 유의미한 결과가 나왔으나, 다른 분석에서는 그렇지 않았다. 이에 대해 외부 전문가들은 연구 결과를 해석하는 것이 어렵다고 말했다.

"이 연구는 알츠하이머병의 발병을 지연시킬 수 있다는 사실을 결정적으로 입증하는 것은 아니며, 사용된 약물이 앞으로 시판될 가능성도 낮지만, 과학적으로 유망한 결과입니다."
— 타라 스파이어스-존스(Tara Spires-Jones) 박사, 에든버러 대학교 뇌과학 발견 센터(Centre for Discovery Brain Sciences) 소장

연구 저자들은 환자가 치료를 충분히 조기에 시작하고 일정 기간 지속적으로 복용하면, 질병의 진행을 수년간 늦출 수 있을 것으로 보고 있다.

"이 연구는 증상 진행으로 이어지는 첫 번째 단계를 상당히 지연시킬 가능성이 있다는 최초의 데이터입니다."
— 에릭 맥데이드(Eric McDade) 박사, 워싱턴대학교 신경과 교수

맥데이드 박사는 이번 연구가 증상이 없는 상태에서 아밀로이드 저감 생물학적 제제를 시작한 환자를 가장 오랜 기간 동안 추적한 연구라고 강조했다.

"우리는 초기 발병을 수년간 지연시킬 가능성이 있으며, 경미한 증상이 있는 환자에서도 증상 진행 속도가 절반 정도로 감소했다고 생각합니다."

아밀로이드 저감 치료의 효과

아밀로이드 플라크를 제거하는 치료법이 알츠하이머병의 진행을 늦출 수 있다는 아이디어는 오랫동안 논란이 되어왔다.
최근 FDA 승인을 받은 두 가지 약물, **레카네맙(lecanemab)**과 아두카누맙(aducanumab), 그리고 아직 실험 단계인 **돈네매브(donanemab)**는 모두 알츠하이머병의 초기 환자들을 대상으로 한 연구에서 인지 저하를 늦추는 효과를 보였다.
그러나 질병 자체를 예방하는 데 효과가 있는지는 확실하지 않다.

과학자들은 이번 연구에서 희귀한 유전적 돌연변이를 가진 사람들을 대상으로 실험했다. 이 돌연변이를 가진 사람들은 거의 확실하게 알츠하이머병을 발병하는데, 특정 연령대에 치매 증상이 나타나는 경향이 있다.
예를 들어, 특정 가족에서는 40대 초반에 증상이 시작되기도 한다.

연구진은 유전자 변이를 가진 50명의 사람들에게 gantenerumab 또는 **솔라네주맙(solanezumab)**이라는 두 가지 약물 중 하나를 무작위로 배정해 투여했다.
이들은 건강한 사람들과 비교하여, 증상이 나타나기 전에도 아밀로이드 플라크가 뇌에 축적되기 시작하는 경향이 있었다.
실험은 2012년부터 진행되었으며, 연구 참가자들은 약물 또는 위약을 평균 5년간 복용했다.

이전 연구에서는 이 약물들이 아밀로이드 플라크를 제거하는 데 효과적이었지만, 인지 기능을 보존하는 데는 유의미한 효과를 보이지 않았다.
그러나 이번 연구에서는 이 연구를 연장하여 위약을 복용했던 참가자들에게도 아밀로이드 저감 치료를 제공하며 장기적인 영향을 살펴보았다.

연구진은 이 과정에서 52명의 참가자를 추가로 모집하여, 약물을 장기간 복용한 그룹과 짧은 기간 동안 복용한 그룹 간의 차이를 비교했다.
그 결과, gantenerumab을 오랫동안 복용한 참가자들은 상대적으로 증상이 늦게 나타나는 경향이 있었다.

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연구의 한계와 전문가 의견

이 연구에는 몇 가지 중요한 한계가 있다.

1. 연구 대상자가 72명으로 매우 적었다.
2. 위약군이 존재하지 않아 치료 효과를 명확히 입증하기 어려웠다.
3. 데이터 분석 방식에 따라 일부 결과는 통계적으로 유의미하지 않았다.

외부 전문가들은 이번 연구 결과가 매우 흥미롭지만, 해석할 때 주의해야 한다고 강조했다.

"이 연구는 알츠하이머 예방 가능성을 시사하는 중요한 단서이지만, 더 큰 규모의 연구가 필요합니다."
— Dr. Richard Oakley, 영국 알츠하이머협회 수석 연구 책임자

또한, 연구에서 사용된 gantenerumab은 이전 임상시험에서 충분한 치료 효과를 보이지 못해, 스위스 제약사 로슈(Roche)는 이 약물의 개발을 중단한 상태다.

"gantenerumab이 결국 시장에 출시될 가능성은 낮습니다. 그러나 이 연구가 보여주는 개념은 매우 중요하며, 다른 약물 개발에 도움이 될 것입니다."
— Dr. Eric McDade, 연구 저자

현재 과학자들은 새로운 아밀로이드 저감 약물이 보다 효과적으로 알츠하이머병의 발병을 늦출 수 있는지 연구를 계속하고 있다.

 

https://edition.cnn.com/2025/03/19/health/amyloid-lowering-therapy-alzheimers/index.html